Зміст
Орфанні лікарські препарати - це ті, які застосовуються для лікування рідкісних хвороб. Їх ще називають " сирітськими». Здається, якщо захворювання рідкісне, то і зустріти його складно.
Насправді діє парадокс. Незважаючи на рідкість, в сукупності хворих з такими діагнозами досить багато. Наприклад, в європейських країнах їх 30 млн осіб, тобто приблизно кожна 15 - та людина страждає від орфанного захворювання. Для їх лікування призначаються спеціальні медикаменти.
Реєстрація орфанних препаратів
Подібні препарати слідують зазвичай по тому ж шляху виробництва і реєстрації, що і звичайні лікарські засоби. Але їм надають деякі пільги, які спонукають виробників інвестувати саме в їх розробки.
Втручання уряду для підтримки виробництва здійснюється різними способами: податкові пільги та стимули, спрощена процедура допуску на внутрішній ринок, субсидування розробок, збільшення періоду ексклюзивності на ринку.
![Орфанні препарати перелік](https://cdn2.faqukr.com/fimg/orfannye-preparaty-spisok-s-nazvanijami-naznachen_2.webp)
Хто присвоює статус
Статус орфанного препарату присвоюється лікам Комітетом з орфанних лікарських препаратів Європейського агентства з лікарських засобів (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency). Потім затверджується Європейською комісією. Тільки після цього видається реєстраційне свідоцтво.
![препарат Майозайм](https://cdn2.faqukr.com/fimg/orfannye-preparaty-spisok-s-nazvanijami-naznachen_3.webp)
Вимога
Щоб заявка на присвоєння препарату статусу орфанного була схвалена, необхідно, щоб він відповідав наступним вимогам:
- Повинен використовуватися для діагностики, терапії або профілактики захворювання, яке загрожує життю людини або має хронічну форму.
- Хвороба повинна зустрітися не більше ніж у 5 людей з 10 000 в країнах Європейського Союзу або повинно бути малоймовірно, що продажі фармацевтичного засобу будуть покривати витрати, необхідні для його розробок.
- Відсутній відповідний спосіб діагностики, лікування або профілактики захворювання або, якщо він створений, розглядається ліки повинні допомагати пацієнтам з такою недугою.
На рівні закону
У Росії в кінці березня 2010 року був схвалений законопроект "Про обіг лікарських засобів", який передбачає державне регулювання цін на препарати, які вважаються найважливішими і життєво необхідними. При цьому в остаточному варіанті не було згадок про так званих орфанних препаратах. Така поправка зникла із закону після першої вичитки Державної Думи.
![Препарат Соліріс](https://cdn2.faqukr.com/fimg/orfannye-preparaty-spisok-s-nazvanijami-naznachen_4.webp)
Через це кілька десятків благодійних фондів об`єдналися у зверненні до президента Росії. Вони просили узаконити обіг орфанних засобів і спростити режим їх ввезення та реєстрації в країні.
В результаті було опубліковано офіційну заяву на сайті МОЗ. Таким чином, процедуру ввезення подібних ліків спростили. Тепер вона становить не більше 5 діб.
![Препарат Адемпас](https://cdn2.faqukr.com/fimg/orfannye-preparaty-spisok-s-nazvanijami-naznachen_5.webp)
Дозвіл на ввезення для особистого користування видають в електронному форматі з цифровим підписом. Завдяки цьому хворим з віддалених регіонів не доведеться відвідувати столицю, вистоювати черги до кабінетів, щоб отримати дозвіл.
Орфанні хвороби
Прикладами орфанних захворювань є:
- Мукополісахаридоз. Спадкове захворювання у важкій формі, яке стосується порушення обмінних процесів. У Росії в середньому народжується приблизно 15 осіб з такою недугою щороку.
- Гемофілія. Спадкова патологія, при якій діагностується дефіцит фактора згортання крові, через що процес сповільнюється. У Росії зареєстровано 8 тис. хворий.
- Хронічний слизовий кандидоз. Збудником є грибок роду Кандида. Зазвичай з`являється у дітей до 18 років.
Крім того, до цього переліку входять мукормікоз, зигомікоз, тимома, злоякісна саркома м`яких тканин, кістозний фіброз, гіперпролактинемія, синдром Ретта, виразковий коліт шлунка, синдром Маджид, аніридія. Це не єдині орфанні патології - їх перелік набагато більше.
Перелік популярних препаратів
Найвідомішими орфанними препаратами при захворюваннях є:
- "Соліріс". Чинним компонентом є екулізумаб. Засіб є імунодепресантом. Показання до застосування-атиповий гемолітико-уремічний синдром, а також пароксизмальна нічна гемоглобінурія. До протипоказань відноситься бактеріоносійство Neisseria meningitides, активне інфекційне ураження, відсутність вакцинації, патології печінки і нирок у важкій формі.
- "Энплейт". Головною діючою речовиною є ромиплостим. Ліки призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
- "Елапраза". Основним компонентом є ідурсульфаза. Ліки призначають при мукополісахаридозі другого типу.
- "Траклир". Головним речовиною в препараті є бозентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
- "Енбрел". У складі ліки присутній етанерцепт. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
- "Наглазим". Активним компонентом є галсульфаза. Засіб використовують при мукополісахаридозі четвертого типу.
- "Актемра". Містить тоцилізумаб. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
- "Револейд". Активний компонент-елтромбопаг. Засіб застосовують при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
- "Альдазурим". Основна речовина-ларонідаза. Його призначають при мукополісахаридозі першого типу.
- "Иларис". Діючий компонент-канакінумаб. Засіб використовують при юнацькому артриті з системним початком.
- "Привиджен". Його активним компонентом є людський імуноглобулін. Засіб призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
- "Реплагал". Діюча речовина-агалсидаза альфа. Його призначають при хворобі Фабрі.
- "Ексіджад". Активний компонент-деферазирокс. Засіб застосовують при неуточненої апластичної анемії.
- "Орфадин". Діюча речовина – нитизинон. Його призначають при тирозинемії.
- "Адемпас". Містить риоцигуат. Його призначають при легеневій гіпертензії.
- "Опсамит". Містить мацитентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
- "Ревацион". У складі присутній силденафіл. Призначається при легеневій гіпертензії.
- "Майозайм". Головний компонент-алглюкозидаза альфа. Препарат застосовують при хворобі помпі.
- "Завеска". Основна діюча речовина – миглустат. Його призначають при сфінголіпідозах.
- "Вентавіс". Містить ілопрост. Призначають при легеневій гіпертензії.
- "Фабразим". Містить агалсидазу бета. Призначається при сфінголіпідозах.
- "Волибрис". Діюча сполука-амбризентан. Призначається при легеневій гіпертензії.
- "Іломедін". Активний компонент-ілопрост. Ліки використовують при легеневій гіпертензії.
Цей перелік орфанних препаратів вважається найбільш популярним серед тих, які призначають при захворюваннях.
![Препарат Волибрис](https://cdn2.faqukr.com/fimg/orfannye-preparaty-spisok-s-nazvanijami-naznachen_6.webp)
Протипоказання
Препарати заборонені до прийому при підвищеній сприйнятливості до активного з`єднанню ліки, а також при важких формах патологій печінки і нирок. Дітям дають тільки після дозволу лікаря.
Укладення
Таким чином, список орфанних препаратів-це перелік ліків, які призначають при захворюваннях з однойменної групи. Такі патології вважаються рідкісними.
![Препарат Наглазим](https://cdn2.faqukr.com/fimg/orfannye-preparaty-spisok-s-nazvanijami-naznachen_7.webp)
Для розробки орфанних препаратів надаються пільги компаніям. Реєстрація здійснюється так само, як і У інших фармацевтичних засобів, але з додатковим підтвердженням від відповідної комісії.
Що стосується пацієнтів, то необхідно пам`ятати, що призначати ліки повинен виключно лікар. Самостійне придбання препаратів не рекомендується, оскільки може не принести бажаного результату, а тільки погіршити перебіг хвороби.