Орфанні препарати: список з назвами, призначення, показання та протипоказання

Орфанні лікарські препарати - це ті, які застосовуються для лікування рідкісних хвороб. Їх ще називають " сирітськими». Здається, якщо захворювання рідкісне, то і зустріти його складно.

Насправді діє парадокс. Незважаючи на рідкість, в сукупності хворих з такими діагнозами досить багато. Наприклад, в європейських країнах їх 30 млн осіб, тобто приблизно кожна 15 - та людина страждає від орфанного захворювання. Для їх лікування призначаються спеціальні медикаменти.

Реєстрація орфанних препаратів

Подібні препарати слідують зазвичай по тому ж шляху виробництва і реєстрації, що і звичайні лікарські засоби. Але їм надають деякі пільги, які спонукають виробників інвестувати саме в їх розробки.

Втручання уряду для підтримки виробництва здійснюється різними способами: податкові пільги та стимули, спрощена процедура допуску на внутрішній ринок, субсидування розробок, збільшення періоду ексклюзивності на ринку.

Хто присвоює статус

Статус орфанного препарату присвоюється лікам Комітетом з орфанних лікарських препаратів Європейського агентства з лікарських засобів (Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency). Потім затверджується Європейською комісією. Тільки після цього видається реєстраційне свідоцтво.

Вимога

Щоб заявка на присвоєння препарату статусу орфанного була схвалена, необхідно, щоб він відповідав наступним вимогам:

1. Повинен використовуватися для діагностики, терапії або профілактики захворювання, яке загрожує життю людини або має хронічну форму.
2. Хвороба повинна зустрітися не більше ніж у 5 людей з 10 000 в країнах Європейського Союзу або повинно бути малоймовірно, що продажі фармацевтичного засобу будуть покривати витрати, необхідні для його розробок.
3. Відсутній відповідний спосіб діагностики, лікування або профілактики захворювання або, якщо він створений, розглядається ліки повинні допомагати пацієнтам з такою недугою.

На рівні закону

У Росії в кінці березня 2010 року був схвалений законопроект "Про обіг лікарських засобів", який передбачає державне регулювання цін на препарати, які вважаються найважливішими і життєво необхідними. При цьому в остаточному варіанті не було згадок про так званих орфанних препаратах. Така поправка зникла із закону після першої вичитки Державної Думи.

Через це кілька десятків благодійних фондів об`єдналися у зверненні до президента Росії. Вони просили узаконити обіг орфанних засобів і спростити режим їх ввезення та реєстрації в країні.

В результаті було опубліковано офіційну заяву на сайті МОЗ. Таким чином, процедуру ввезення подібних ліків спростили. Тепер вона становить не більше 5 діб.

Дозвіл на ввезення для особистого користування видають в електронному форматі з цифровим підписом. Завдяки цьому хворим з віддалених регіонів не доведеться відвідувати столицю, вистоювати черги до кабінетів, щоб отримати дозвіл.

Орфанні хвороби

Прикладами орфанних захворювань є:

1. Мукополісахаридоз. Спадкове захворювання у важкій формі, яке стосується порушення обмінних процесів. У Росії в середньому народжується приблизно 15 осіб з такою недугою щороку.
2. Гемофілія. Спадкова патологія, при якій діагностується дефіцит фактора згортання крові, через що процес сповільнюється. У Росії зареєстровано 8 тис. хворий.
3. Хронічний слизовий кандидоз. Збудником є грибок роду Кандида. Зазвичай з`являється у дітей до 18 років.

Крім того, до цього переліку входять мукормікоз, зигомікоз, тимома, злоякісна саркома м`яких тканин, кістозний фіброз, гіперпролактинемія, синдром Ретта, виразковий коліт шлунка, синдром Маджид, аніридія. Це не єдині орфанні патології - їх перелік набагато більше.

Перелік популярних препаратів

Найвідомішими орфанними препаратами при захворюваннях є:

1. "Соліріс". Чинним компонентом є екулізумаб. Засіб є імунодепресантом. Показання до застосування-атиповий гемолітико-уремічний синдром, а також пароксизмальна нічна гемоглобінурія. До протипоказань відноситься бактеріоносійство Neisseria meningitides, активне інфекційне ураження, відсутність вакцинації, патології печінки і нирок у важкій формі.
2. "Энплейт". Головною діючою речовиною є ромиплостим. Ліки призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
3. "Елапраза". Основним компонентом є ідурсульфаза. Ліки призначають при мукополісахаридозі другого типу.
4. "Траклир". Головним речовиною в препараті є бозентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
5. "Енбрел". У складі ліки присутній етанерцепт. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
6. "Наглазим". Активним компонентом є галсульфаза. Засіб використовують при мукополісахаридозі четвертого типу.
7. "Актемра". Містить тоцилізумаб. Його призначають при юнацькому артриті з системним початком.
8. "Револейд". Активний компонент-елтромбопаг. Засіб застосовують при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
9. "Альдазурим". Основна речовина-ларонідаза. Його призначають при мукополісахаридозі першого типу.
10. "Иларис". Діючий компонент-канакінумаб. Засіб використовують при юнацькому артриті з системним початком.
11. "Привиджен". Його активним компонентом є людський імуноглобулін. Засіб призначають при ідіопатичній тромбоцитопенічній пурпурі.
12. "Реплагал". Діюча речовина-агалсидаза альфа. Його призначають при хворобі Фабрі.
13. "Ексіджад". Активний компонент-деферазирокс. Засіб застосовують при неуточненої апластичної анемії.
14. "Орфадин". Діюча речовина – нитизинон. Його призначають при тирозинемії.
15. "Адемпас". Містить риоцигуат. Його призначають при легеневій гіпертензії.
16. "Опсамит". Містить мацитентан. Його застосовують при легеневій гіпертензії.
17. "Ревацион". У складі присутній силденафіл. Призначається при легеневій гіпертензії.
18. "Майозайм". Головний компонент-алглюкозидаза альфа. Препарат застосовують при хворобі помпі.
19. "Завеска". Основна діюча речовина – миглустат. Його призначають при сфінголіпідозах.
20. "Вентавіс". Містить ілопрост. Призначають при легеневій гіпертензії.
21. "Фабразим". Містить агалсидазу бета. Призначається при сфінголіпідозах.
22. "Волибрис". Діюча сполука-амбризентан. Призначається при легеневій гіпертензії.
23. "Іломедін". Активний компонент-ілопрост. Ліки використовують при легеневій гіпертензії.

Цей перелік орфанних препаратів вважається найбільш популярним серед тих, які призначають при захворюваннях.

Протипоказання

Препарати заборонені до прийому при підвищеній сприйнятливості до активного з`єднанню ліки, а також при важких формах патологій печінки і нирок. Дітям дають тільки після дозволу лікаря.

Укладення

Таким чином, список орфанних препаратів-це перелік ліків, які призначають при захворюваннях з однойменної групи. Такі патології вважаються рідкісними.

Для розробки орфанних препаратів надаються пільги компаніям. Реєстрація здійснюється так само, як і У інших фармацевтичних засобів, але з додатковим підтвердженням від відповідної комісії.

Що стосується пацієнтів, то необхідно пам`ятати, що призначати ліки повинен виключно лікар. Самостійне придбання препаратів не рекомендується, оскільки може не принести бажаного результату, а тільки погіршити перебіг хвороби.